TERAPIA GÊNICA PARA PORTADORES DE TALASSEMIA BETA ATRAVÉS DO SISTEMA CRISPR/CAS 9

Abstract

O complexo CRISPR, sigla do inglês para repetições palindrômicas curtas agrupadas e regularmente interespaçadas, conhecida inicialmente, por promover a imunidade adaptativa contra ácidos nucleicos exógenos nas bactérias. É constituído por sequências altamente variáveis que captam material genético de plasmídeos invasores e de bacteriófagos, desenvolvendo uma imunidade herdada que passará a ser codificada em DNA ao decorrer do tempo (1). Mediante estudos envolvendo as bactérias Streptococcus pyogenes, houve a descoberta do CRISPR/Cas9 do tipo II que, posteriormente, foi adaptado para editar sequências genéticas. A Cas9 possui uma região rica em arginina, responsável por mediar a ligação dos ácidos nucleicos (2). O RNA guia atua direcionando a sequência alvo após ser inserido na célula desejada junto a Cas9, que em seguida, faz o reconhecimento da sequência específica do DNA. E só então permite que a Cas9 clive o sítio de interesse no genoma, proporcionando também a inserção de uma nova sequência desejada, através da recombinação homóloga (3).Nesta pesquisa, utilizou-se a metodologia qualitativa e exploratória, construída entre os meses de julho a dezembro de 2020, por meio de revisões bibliográficas e pesquisas documentais. No que tange a revisão bibliográfica, a busca por materiais que corroborassem para a construção do estudo, se deu por meios de artigos, livros e monografias indexadas em bancos de dados como o Google Acadêmico, Portal de Periódicos SciELO, Elsevier e PubMed.